![\"Zolgensma,](\"https:\/\/s2-oglobo.glbimg.com\/9vpmdlqvfcr7WA84L_wCdvxjJMU=\/0x0:665x443\/888x0\/smart\/filters:strip_icc()\/i.s3.glbimg.com\/v1\/AUTH_da025474c0c44edd99332dddb09cabe8\/internal_photos\/bs\/2024\/C\/i\/ZyYr0FRvmGeif3bDtyIA\/325343-medicamento-jfal-2-.jpg\")
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O Globo<\/em><\/span><\/p>\n O Minist\u00e9rio da Sa\u00fade est\u00e1 em fase final de negocia\u00e7\u00f5es para fornecer o medicamento Zolgensma no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS), encerrando um imbr\u00f3glio que se arrasta desde 2022. Considerado o medicamento mais caro do mundo, o Zolgensma \u00e9 utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). Cada dose custa, em m\u00e9dia, US$ 2,5 milh\u00f5es \u2014 cerca de R$ 15 milh\u00f5es na atual cota\u00e7\u00e3o do d\u00f3lar.<\/p>\n Na \u00faltima segunda-feira, representantes do Minist\u00e9rio da Sa\u00fade reuniram-se com a farmac\u00eautica Novartis, fornecedora exclusiva do medicamento no Brasil. Ap\u00f3s o encontro, o governo enviou uma proposta de Acordo de Compartilhamento de Riscos (ACR), atualmente em an\u00e1lise pela empresa. As negocia\u00e7\u00f5es t\u00eam sido descritas como \u201cprodutivas\u201d, e h\u00e1 a expectativa de que um acordo seja alcan\u00e7ado em breve.<\/p>\n A Novartis afirmou que a conclus\u00e3o do acordo \u00e9 uma prioridade e que continua buscando as melhores condi\u00e7\u00f5es para que o \u201cprocesso seja conclu\u00eddo o mais breve poss\u00edvel\u201d.<\/p>\n Em nota, o Minist\u00e9rio da Sa\u00fade destacou que \u201ca oferta das duas tecnologias segue regular, o que demonstra o compromisso do MS em ofertar op\u00e7\u00f5es terap\u00eauticas e cuidado integral para quem vive com doen\u00e7as raras no pa\u00eds\u201d. A pasta tamb\u00e9m informou que, desde 2023, cerca de 34% das tecnologias incorporadas destinam-se ao atendimento de condi\u00e7\u00f5es raras e enfatizou que nenhum paciente com decis\u00e3o judicial favor\u00e1vel deixou de ser atendido.<\/p>\n Log\u00edstica complexa<\/strong><\/p>\n O fornecimento do Zolgensma \u00e9 complexo porque o Minist\u00e9rio da Sa\u00fade precisa monitorar a evolu\u00e7\u00e3o cl\u00ednica dos pacientes submetidos \u00e0 terapia g\u00eanica, assim como os resultados apresentados ao longo dos anos. Esse processo \u00e9 in\u00e9dito no Brasil e ser\u00e1 o primeiro acordo comercial no SUS envolvendo o pagamento condicionado ao monitoramento individual do paciente.<\/p>\n O acordo em discuss\u00e3o busca garantir a efic\u00e1cia do tratamento e distribuir os riscos entre o Minist\u00e9rio da Sa\u00fade e a farmac\u00eautica, aliviando os pacientes desse \u00f4nus.<\/p>\n A AME \u00e9 uma doen\u00e7a rara e degenerativa, transmitida de pais para filhos, sem cura conhecida. Ela \u00e9 causada por uma altera\u00e7\u00e3o no gene que produz a prote\u00edna SMN, essencial para proteger os neur\u00f4nios motores. Sem essa prote\u00edna, os neur\u00f4nios morrem, comprometendo impulsos nervosos que controlam movimentos, respira\u00e7\u00e3o e degluti\u00e7\u00e3o. A estimativa do governo \u00e9 que a AME afete 65 pessoas a cada 100 mil no Brasil.<\/p>\n O Zolgensma \u00e9 uma terapia g\u00eanica que visa a corrigir essa defici\u00eancia ao introduzir o gene ausente no organismo do paciente. O gene \u00e9 inserido por meio de uma c\u00e1psula de v\u00edrus modificada em laborat\u00f3rio, que o transporta at\u00e9 as c\u00e9lulas da medula espinhal. Ele \u00e9 a \u00fanica terapia g\u00eanica no mundo indicada para a doen\u00e7a.<\/p>\n O m\u00e9dico geneticista Salmo Raskin, doutor em Gen\u00e9tica pela Universidade Federal do Paran\u00e1 (UFPR), ex-presidente da Sociedade Brasileira de Gen\u00e9tica M\u00e9dica e presidente do Departamento de Gen\u00e9tica da Sociedade Brasileira de Pediatria, afirma que o monitoramento \u00e9 necess\u00e1rio para o governo se certificar sobre a seguran\u00e7a e efic\u00e1cia do rem\u00e9dio, mas h\u00e1 pontos em aberto.<\/p>\n \u2014 O sistema p\u00fablico brasileiro n\u00e3o tem tradi\u00e7\u00e3o e experi\u00eancia para fazer esse monitoramento. O monitoramento vai dizer que, se \u00e9 seguro e eficaz, o governo paga. Agora, se n\u00e3o for t\u00e3o seguro ou n\u00e3o for t\u00e3o eficaz, n\u00e3o paga ou depois deixa de pagar. A ideia \u00e9 adequada e justa para ambos os lados. Mas \u00e9 complexo fazer esse monitoramento. O que vai ser considerado uma melhora? Se a crian\u00e7a n\u00e3o piorar isso vai ser suficiente ou vai ter que melhorar? Se for melhor, o que e quanto? S\u00e3o pontos delicados e complexos, avalia.<\/p>\n Ele tamb\u00e9m aponta a dificuldade log\u00edstica que precisar\u00e1 ser considerada, como local de aplica\u00e7\u00e3o e periodicidade de consultas. A indica\u00e7\u00e3o sobre o uso da Zolgensma ou outro medicamento \u00e9 feita caso a caso. O medicamento \u00e9 indicado para o tipo 1 da AME, que afeta beb\u00eas de zero a 6 meses. Atualmente, pacientes do SUS t\u00eam acesso aos medicamentos nusinersena e risdiplam, que tratam o tipo 2 da doen\u00e7a em crian\u00e7as de 6 a 18 meses, mas n\u00e3o funcionam como terapia g\u00eanica.<\/p>\n \u2014 O Brasil tem uma defasagem gigantesca de atendimento a pessoas com doen\u00e7as raras, e uma parte importante \u00e9 a falta de exames de gen\u00e9tica para identificar isso, diz o especialista.<\/p>\n Judicializa\u00e7\u00e3o<\/strong><\/p>\n Estudos apontam que uma \u00fanica aplica\u00e7\u00e3o do Zolgensma pode melhorar a sobrevida dos pacientes, reduzir a necessidade de ventila\u00e7\u00e3o mec\u00e2nica e promover avan\u00e7os no desenvolvimento motor. Os efeitos colaterais s\u00e3o considerados control\u00e1veis, sendo o mais comum o aumento das enzimas hep\u00e1ticas, tratado com corticosteroides.<\/p>\n O Zolgensma foi inclu\u00eddo no rol de procedimentos obrigat\u00f3rios dos planos de sa\u00fade no Brasil em fevereiro de 2022 e no SUS em dezembro do mesmo ano. O pre\u00e7o estipulado pela C\u00e2mara de Regula\u00e7\u00e3o do Mercado de Medicamentos (CMED) foi de R$ 6,4 milh\u00f5es. O governo conseguiu negociar o valor de R$ 5,7 milh\u00f5es para a incorpora\u00e7\u00e3o na rede p\u00fablica.<\/p>\n Por\u00e9m, a disponibiliza\u00e7\u00e3o do medicamento no SUS est\u00e1 travada devido \u00e0 falta de assinatura do Acordo de Compartilhamento de Riscos. Pacientes que necessitam do rem\u00e9dio t\u00eam conseguido acesso por meio de decis\u00f5es judiciais, com custeio pela Uni\u00e3o.<\/p>\n A Novartis \u00e9 contr\u00e1ria \u00e0 judicializa\u00e7\u00e3o como forma de acesso, argumentando que essa pr\u00e1tica n\u00e3o assegura ampla cobertura para os pacientes. Enquanto o rem\u00e9dio n\u00e3o est\u00e1 plenamente dispon\u00edvel no SUS, a farmac\u00eautica atua de maneira \u201ccustomizada\u201d com o sistema de sa\u00fade, negociando individualmente o acesso para pacientes que j\u00e1 possuem um acordo comercial estabelecido.<\/p>\n O primeiro caso de uso do Zolgensma no Brasil ocorreu em agosto de 2020, em uma beb\u00ea de 1 ano e 11 meses. A crian\u00e7a recebeu na veia uma ampola de 66 ml do rem\u00e9dio, que custou cerca de R$ 12 milh\u00f5es na \u00e9poca.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" O Globo O Minist\u00e9rio da Sa\u00fade est\u00e1 em fase final de negocia\u00e7\u00f5es para fornecer o medicamento Zolgensma no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS), encerrando um imbr\u00f3glio que se arrasta desde 2022. Considerado o medicamento mais caro do mundo, o Zolgensma \u00e9 utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). Cada dose custa, em m\u00e9dia, US$ … Ler mais<\/a><\/p>\n